Генная терапия впервые остановила развитие болезни Гантингтона
Ученые из Университетского колледжа Лондона впервые добились значительного замедления прогрессирования болезни Гантингтона - редкого наследственного заболевания, разрушающего нервную систему. Прорыв стал возможен благодаря новой генной терапии, сообщает The Guardian.
Болезнь Гантингтона вызывается мутацией в гене HTT, из-за которой в организме вырабатывается токсический белок, разрушающий клетки мозга. Первые проявления недуга обычно возникают в возрасте 30–40 лет: перепады настроения, депрессия, неконтролируемые движения, а со временем - деменция и паралич.
Новый метод основан на использовании модифицированного безвредного вируса, доставляющего в нейроны нить ДНК, которая блокирует синтез мутантного белка. Вирус вводят крайне медленно через микрокатетер в два участка мозга - процедура занимает до 20 часов.
В клиническом исследовании приняли участие 29 пациентов. Спустя три года после терапии прогрессирование болезни замедлилось в среднем на 75%. Тесты показали сохранение двигательных и когнитивных функций, а анализы мозга - снижение уровня повреждения нейронов.
"Теперь у нас есть лечение одной из самых страшных болезней в мире. Это действительно огромный прорыв", - заявила профессор Сара Табризи, руководитель Центра болезни Гантингтона в Университетском колледже Лондона.
По словам ученых, новая терапия может подарить пациентам годы полноценной жизни и сохранить способность к самостоятельности.
Комментариев нет:
Отправить комментарий