Произошел прорыв в лечении болезни Хантингтона
Ученые впервые добились значимого успеха в лечении болезни Хантингтона, редкого наследственного заболевания, которое приводит к постепенной гибели клеток мозга, параличу и деменции. В новом клиническом испытании генотерапия замедлила прогрессирование болезни на 75% спустя три года после лечения.
Исследование, проведенное под руководством профессора Сары Табризи из Университетского колледжа Лондона, показало, что препарат, блокирующий производство токсичного белка huntingtin, может значительно улучшить качество жизни пациентов. Лекарство вводится в мозг за одну операцию продолжительностью 12–20 часов, что делает процедуру сложной и дорогостоящей, но открывает новые перспективы для тысяч людей, страдающих или находящихся в группе риска.
Результаты испытания, в котором участвовали 29 пациентов в Великобритании и США, продемонстрировали не только замедление моторных и когнитивных симптомов, но и снижение уровня нейрофиламентов — маркеров гибели нейронов. Это подтверждает, что клетки мозга действительно сохраняются. Ученые надеются подать заявку на регистрацию препарата в США уже в начале следующего года.
Комментариев нет:
Отправить комментарий