Ученые научились удалять лишнюю хромосому при синдроме Дауна
Исследователи из университета Миэ (Япония) заявили о прорыве в лечении синдрома Дауна — самого распространенного хромосомного отклонения у новорожденных. В рамках нового исследования, опубликованного в научном журнале PNAS Nexus, команда впервые успешно удалила лишнюю 21-ю хромосому с помощью технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.
Синдром Дауна вызывается трисомией — наличием третьей копии 21-й хромосомы. Это приводит к нарушениям в физическом и когнитивном развитии, проблемам с сердцем, слухом, речью и обучаемостью.
В новом эксперименте ученые применили аллель-специфическое редактирование, то есть они нацелили CRISPR точно на лишнюю копию хромосомы, не затрагивая остальные. После удаления трисомии в выращенных в лаборатории клетках были зафиксированы обнадеживающие изменения: нормализовалась активность генов, связанных с развитием нервной системы, замедлился обмен веществ, а сами клетки стали делиться быстрее.
Метод также был протестирован на клетках кожи людей с синдромом Дауна, и в ряде случаев лишняя хромосома была успешно удалена. Однако ученые подчеркивают, что технология пока несовершенна: возможны побочные эффекты, связанные с вмешательством CRISPR в здоровые клетки. Сейчас команда работает над тем, чтобы редактирование влияло исключительно на пораженные трисомией клетки.
Комментариев нет:
Отправить комментарий